基因療法是基因的插入到對待疾病的單個的電池和組織和一個有缺陷的突變體等位基因用一功能一個替換的遺傳性疾病。 雖然技術仍然在其初期,它使用了帶有若乾成功。 Antisense療法不嚴格是基因療法的表單,然而是一種基因斡旋的療法和與其他方法一起經常考慮。
如何基因療法運作?
在多數基因療法研究, 「正常」基因被插入到染色體替換「反常」,疾病導致基因。 必須用於稱向量的承運人分子傳送治療基因到患者的靶細胞。 當前,最公用的向量是基因上被修改運載正常人力脫氧核糖核酸的病毒。 病毒演變濃縮和傳送他們的基因方式到人類細胞以一個致病性方式。 科學家設法利用此功能和操作病毒染色體取消疾病導致基因和插入治療基因。
靶細胞例如患者的肝臟或肺電池感染病毒向量。 向量然後轉存其包含治療人力基因的基因到靶細胞。 一個功能蛋白質產品的生成從治療基因恢復靶細胞對一個正常狀態。
如何基因療法被學習在癌症的處理?
研究員學習幾個方式使用基因療法對待癌症。 一些處理目標健康電池提高他們的能力與癌症戰鬥。 其他處理目標癌細胞,毀壞他們或防止他們的增長。 一些基因療法技術在研究之下下述。 在一個途徑,研究員用健康基因替換遺漏或修改過的基因。
基因療法的種類描述了全部至今有一個系數共同興趣: 即對待的組織是體壁的(體細胞包括機體的所有電池,不包括精子細胞和卵細胞)。 與此對比是有缺陷的基因的替換在對子孫基因遺產貢獻)的germline電池(。 基因療法在有潛在影響不僅單個對待的germline電池,而且他們的子項。 Germline療法將更改整個人力種類的基因池,并且將來的生成將必須與該更改居住。
基因療法: 需求
必須識別和克隆基因。 這為ADA基因執行。在患者可能佔去長期住宅的電池必須插入它。 到目前為止,這意味去除患者的自己的電池,對待他們在組織文化,然後返回他們到患者。 在脫氧核糖核酸必須插入它,以便它將足够表示; 即抄錄和轉換帶有滿足的效率值得數量酵素導致。 所有這些需求似乎為SCID療法符合了使用逆轉錄酶病毒作為基因向量。 Retroviruses有幾個好處為介紹基因到人類細胞。 他們的信包蛋白質使病毒傳染人類細胞。 人力ADA基因的RNA複製可以合併到retroviral染色體裡使用一個包裝的電池。
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